Rett综合征治疗领域的机会:泰莎基因疗法公司“起死回生”

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【摘要】人们可能会认为这一切都有点为时过早,但这无疑是一个转机

  金评媒JPM  ·  2023-08-16 11:42
Rett综合征治疗领域的机会:泰莎基因疗法公司“起死回生” - 金评媒
作者: 金评媒JPM   
泰莎基因疗法 (NASDAQ: TSHA) 的股票上涨了200%。TSHA的股价之所以上涨,是因为试验结果令人鼓舞,但更重要的是,它通过配售股票筹集了1.5亿美元。尽管这次发行会对市值产生稀释效应(之前的市值不到5000万美元),但它确实解决了融资方面的担忧。公司仍然有发展的潜力。考虑到股票发行价高于市场价(90美分,而不是70美分左右),这也是以RA资本管理公司为首的投资者对该公司投下的重要信任票。如果他们把它看得比其他任何人都重要,那么也许我们也应该这样?

 
泰莎基因疗法公司Taysha Gene therapeutics (NASDAQ: TSHA) 周一表示,公司已就1.5亿美元的私募融资达成证券购买协议。预计此次融资将以每股0.90美元的价格总计出售1.2241亿股,以及以每股0.899美元的价格购买总计不超过4425万股的预融资认股权证。
 
至于推动股价上涨的原因,还有这一点:“引用REVEAL低剂量队列的结果,Taysha (TSHA)表示,第一个接受TSHA-102的成年患者对研究治疗的耐受性很好,表明在六周内没有出现治疗引发的严重不良事件。此外,治疗四周后,患者在包括Rett综合征行为问卷(RSBQ)在内的关键疗效指标上表现出改善。”这是I/II期试验,所以问题是,首先,它是否会毒害病人,其次,它是否有任何实际效果?关于I/II期试验的问题是,即使答案是否定的或肯定的,仍然有相当长的路要走
 
我们可以假设试验结果足够好,RA Capital愿意进一步支持该公司,这当然是一个改变了价值的重要信息。但这也是一种非常大的变化。就在几个月前,Taysha还在关闭业务:“泰莎基因疗法公司的股票交易价格低于规定的最低价格,可能会被摘牌——这是这家总部位于达拉斯的公司遭遇的一系列挫折中的最新一起,该公司最近取消了在北卡罗来纳州达勒姆(Durham)投资7500万美元建造制造工厂的计划。”至少是关闭了计划中的业务。
 
至于治疗本身:“大多数Rett病例是由MECP2基因的变异引起的,MECP2基因为制造相同名称的蛋白质提供指令。MECP2蛋白可以调节其他基因的活性,对大脑发育和功能至关重要。主要发生在女性中,缺乏MECP2会导致Rett症状,如发育迟缓、智力残疾、无法沟通、癫痫发作、运动和呼吸问题以及预期寿命缩短。”
 
尽管Rett综合征现在已经成为一种常见疾病,但市场规模将相对较小。然而,作为一种基因疗法,它应该是一次性的治疗,并且收取的价格非常高。假设它最终成功了,这对Taysha来说将是一个巨大的机会。


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